今天，Deciphera公司(http://www.902868.tw/company/)宣布，已經向美國FDA(http://www.902868.tw/article/11/)遞交其KIT和PDGFRα激酶抑制劑ripretinib的新藥(http://www.902868.tw/)申請（NDA），用于治療已接受過imatinib，sunitinib和regorafenib治療的晚期胃腸道間質瘤（GIST）患者。
關于Ripretinib
Ripretinib是一種KIT或PDGFRα激酶抑制劑，用于治療KIT或PDGFRα驅動的相關癌癥，包括GIST，系統性肥大細胞增多癥（SM）等其它癌癥。Ripretinib專門設計通過抑制KIT或PDGFRα的廣譜突變來改善GIST患者的治療。
美國FDA已授予ripretinib快速通道資格和突破性療法認定，用于治療先前已接受過imatinib，sunitinib和regorafenib治療的晚期GIST患者。
相關研究
此項NDA的遞交是基于ripretinib在3期試驗(http://www.902868.tw/sell/24/)INVICTUS中取得的積極結果。
該試驗是一項隨機雙盲，含安慰劑對照組的研究，129名患者按照2:1的比例分別接受ripretinib或安慰劑的治療，旨在評估ripretinib對于先前已接受過imatinib、sunitinib和regorafenib治療的晚期GIST患者中的療效。
研究結果表明，ripretinib達到了改善患者無進展生存期（PFS）的主要終點，治療組中患者的PFS為27.6周，而安慰劑組中患者的PFS僅為4.1周。與安慰劑組相比，治療組中患者疾病進展或死亡風險降低了85%。
此外，治療組中患者的客觀緩解率（ORR）為9.4%，而安慰劑組的ORR為0%。治療組中患者的總生存期（OS）為15.1個月，而安慰劑組患者的OS僅為6.6個月，具有臨床意義上的顯著改善。
