近日，BioMarin公司(http://www.902868.tw/company/)公布了vosoritide（伏索利肽，BMN111）治療軟骨發育不全癥（achondroplasia）兒童患者全球性III期研究的最終陽性結果。
關于vosoritide
vosoritide是一種研究性的、每日注射一次的C型利鈉肽（CNP）類似物，軟骨發育不全癥是最常見的不成比例的身材矮小。
該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照III期研究，共入組了121例年齡在5-14歲、生長板依然開放的軟骨發育不全癥兒童患者，評估了vosoritide與安慰劑的療效和安全性。這些患者在進入III期研究之前，至少完成了6個月的基線研究，以確定其各自的基線生長速度。
在III期研究中，患者隨機分配，接受為期52周的vosoritide（15ug/kg/天）或安慰劑治療。
主要終點是，與安慰劑相比，vosoritide治療的兒童在為期一年治療期間生長速度相對基線的變化。
研究達到了主要終點：治療一年后，經安慰劑校正，vosoritide治療的生長速度相對基線的變化為1.6厘米/年（p＜0.0001）。
該結果與所研究的廣大患者群體中的結果一致。研究中，vosoritide的一般耐受性良好，無臨床上顯著的血壓下降。
今年11月中旬，BioMarin公司在年度研發日公布了一項正在進行的、開放標簽、劑量發現II期研究的結果，數據顯示，與一個新的自然史軟骨發育不全癥數據集（n=619）中年齡和性別相匹配的兒童相比，接受15μg/kg/天劑量vosoritide治療的隊列三（n=10）患者，在54個月的時間里累積平均身高增加了9.0厘米，數據具有統計學顯著差異（p＜0.005）。
在過去的12個月里增加了2.2厘米，數據進一步說明了vosoritide持續治療對身高的有益影響。
